Rocket Pharma obtiene la aprobación de la FDA para la primera terapia génica que trata la inmunodeficiencia severa en niños. Rocket Pharma gets FDA approval for first gene therapy treating severe immune deficiency in children.

Rocket Pharmaceuticals ha recibido la aprobación acelerada de la FDA para KRESLADI, la primera terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria grave tipo I. Rocket Pharmaceuticals has received FDA accelerated approval for KRESLADI, the first gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency type I. Este tratamiento de una sola vez utiliza las propias células madre del paciente para restaurar la función inmune, ofreciendo una cura potencial para los niños que carecen de donantes coincidentes. This one-time treatment uses a patient's own stem cells to restore immune function, offering a potential cure for children lacking matched donors. Si bien los beneficios a largo plazo deben ser confirmados, los primeros datos muestran una reducción de las infecciones y las hospitalizaciones. While long-term benefits must be confirmed, early data shows reduced infections and hospitalizations.