La FDA aprobó Yuviwel, un tratamiento semanal para niños con achondroplasia, para mejorar el crecimiento. The FDA approved Yuviwel, a weekly treatment for children with achondroplasia, to improve growth.

La FDA ha aprobado Ascendis Pharma' s Yuviwel (navepegritida), el primer tratamiento una vez a la semana para niños de 2 años en adelante con acondroplasia, un trastorno genético raro que causa enanismo. The FDA has approved Ascendis Pharma’s Yuviwel (navepegritide), the first once-weekly treatment for children aged 2 and older with achondroplasia, a rare genetic disorder causing dwarfism. La aprobación acelerada, basada en tres ensayos clínicos, incluido un estudio pivotal de fase III, mostró una mejora significativa de la velocidad de crecimiento y otros resultados clave en comparación con el placebo, con un perfil de seguridad similar al placebo. The accelerated approval, based on three clinical trials including a pivotal Phase III study, showed significantly improved growth velocity and other key outcomes compared to placebo, with a safety profile similar to placebo. Se espera que el fármaco, que contrarresta la señalización hiperactiva de FGFR3, esté disponible en los Estados Unidos en el segundo trimestre de 2026. The drug, which counteracts overactive FGFR3 signaling, is expected to be available in the U.S. in the second quarter of 2026. La aprobación incluye un cupón de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras. The approval includes a rare pediatric disease priority review voucher.