La FDA propone terapias genéticas de seguimiento rápido para enfermedades raras con una sólida base científica. FDA proposes fast-tracking gene therapies for rare diseases with strong scientific basis.

La FDA de los Estados Unidos ha propuesto una nueva vía reguladora para acelerar la aprobación de terapias génicas personalizadas para enfermedades raras, permitiendo la aprobación basada en un mecanismo biológico plausible y evidencia de la causa raíz de la enfermedad, incluso con datos limitados de pacientes. The U.S. FDA has proposed a new regulatory pathway to fast-track approval of customized gene therapies for rare diseases, allowing approval based on a plausible biological mechanism and evidence of targeting the disease’s root cause, even with limited patient data. La medida tiene como objetivo acelerar el acceso a tratamientos como las terapias basadas en CRISPR para afecciones ultra raras donde los ensayos tradicionales a gran escala son imprácticos. The move aims to accelerate access to treatments like CRISPR-based therapies for ultra-rare conditions where traditional large-scale trials are impractical. Permite la comercialización de terapias aprobadas, a diferencia de las actuales reglas de uso compasivo, y sigue los cambios recientes para reducir los requisitos de ensayos estándar. It enables commercialization of approved therapies—unlike current compassionate use rules—and follows recent changes to reduce standard trial requirements. El proyecto de orientación, abierto a los comentarios del público durante 60 días, se aplica únicamente a trastornos genéticos bien conocidos con una sólida justificación científica y no está destinado a enfermedades comunes. The draft guidance, open for public comment for 60 days, applies only to well-understood genetic disorders with strong scientific rationale and is not intended for common diseases.