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Moderna y Recordati se asocian para desarrollar la terapia de ARNm para trastornos metabólicos raros, con datos fundamentales esperados en 2026.
Moderna y Recordati han formado una asociación estratégica para desarrollar y comercializar mRNA-3927, una terapia de mRNA de investigación para la acidemia propiónica (PA), un trastorno metabólico raro.
El ensayo de registro ha alcanzado el objetivo de inscripción, y se esperan datos clave en 2026.
Moderna lidera el desarrollo y la fabricación; Recordati se encargará de la comercialización global si es aprobada.
Moderna recibe $50 millones por adelantado y hasta $110 millones en hitos, además de regalías.
La terapia tiene como objetivo restaurar las enzimas deficientes y aborda una condición sin tratamientos actuales que modifiquen la enfermedad.
Los datos provisionales muestran un beneficio clínico temprano con pocos efectos secundarios serios.
El acuerdo está pendiente de aprobación antimonopolio.
Moderna and Recordati partner to develop mRNA therapy for rare metabolic disorder, with pivotal data expected in 2026.