La terapia génica con Elevidys mostró ganancias duraderas en la función motora en pacientes con Duchenne durante 3 años, ralentizando la enfermedad hasta en un 73%. Elevidys gene therapy showed lasting motor function gains in Duchenne patients over 3 years, slowing disease by up to 73%.

Sarepta Therapeutics informó que su terapia génica Elevidys mostró mejoras sostenidas y significativas en la función motora de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne durante tres años, con los niños tratados manteniendo puntuaciones de función más altas y ralentizando la progresión de la enfermedad hasta en un 73% en comparación con los controles. Sarepta Therapeutics reported that its gene therapy Elevidys showed sustained, significant improvements in motor function for Duchenne muscular dystrophy patients over three years, with treated children maintaining higher function scores and slowing disease progression by up to 73% compared to controls. La terapia, aprobada para pacientes ambulatorios de cuatro años de edad o más, se ha utilizado en más de 1.200 pacientes en todo el mundo sin nuevos problemas de seguridad. The therapy, approved for ambulatory patients aged four and older, has been used in over 1,200 patients globally with no new safety concerns. Los resultados apoyaron el desarrollo continuo, incluido un nuevo ensayo para pacientes no ambulantes, y contribuyeron a un sólido rendimiento financiero, con un aumento de las acciones en el comercio premarket. Results supported continued development, including a new trial for non-ambulant patients, and contributed to strong financial performance, with shares rising in premarket trading.