La FDA aprobó Neurizon® NUZ-001 para un importante ensayo de ELA para probar nuevos tratamientos. The FDA approved Neurizon’s NUZ-001 for a major ALS trial testing new treatments.

La FDA ha aprobado Neurizon Therapeutics NUZ-001 para entrar en el ensayo de la plataforma HEALEY ALS, un estudio adaptativo multicéntrico que prueba posibles tratamientos para la ELA. The FDA has approved Neurizon Therapeutics’ NUZ-001 to enter the HEALEY ALS Platform Trial, a multicenter, adaptive study testing potential ALS treatments. El fármaco, que se dirige a la agregación de TDP-43 y a la autofagia alterada, mostró una seguridad prometedora y una penetración cerebral en los primeros datos. The drug, which targets TDP-43 aggregation and impaired autophagy, showed promising safety and brain penetration in early data. Se espera que las activaciones del sitio y la matrícula de pacientes comiencen a principios de 2026. Site activations and patient enrollment are expected to begin in early 2026. El ensayo, liderado por Mass General Brigham y NEALS, tiene como objetivo acelerar el desarrollo de fármacos probando múltiples terapias simultáneamente. The trial, led by Mass General Brigham and NEALS, aims to speed up drug development by testing multiple therapies simultaneously. NUZ-001 sigue siendo objeto de investigación y aún no está aprobada para la venta. NUZ-001 remains investigational and is not yet approved for sale.