Una nueva terapia de edición genética curó o puso en remisión profunda al 64% de los pacientes con T-ALL en un ensayo. A new gene-edited therapy cured or put into deep remission 64% of T-ALL patients in a trial.

Una nueva terapia editada genéticamente llamada BE-CAR7 ha mostrado resultados prometedores en el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células T (T-ALL), un cáncer de sangre raro y agresivo que una vez se consideró casi incurable. A new gene-edited therapy called BE-CAR7 has shown promising results in treating T-cell acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL), a rare and aggressive blood cancer once considered nearly incurable. Desarrollado por científicos del Great Ormond Street Hospital y el University College de Londres, el tratamiento "de la estantería" utiliza células T de donantes editadas para atacar el cáncer mientras se preserva el tejido sano. Developed by scientists at Great Ormond Street Hospital and University College London, the "off-the-shelf" treatment uses base-edited donor T cells to target cancer while sparing healthy tissue. En un ensayo con 11 pacientes - nueve niños y dos adultos - el 64% se mantuvo libre de enfermedad y más del 80% logró una remisión profunda, lo que permitió trasplantes exitosos de células madre. In a trial of 11 patients—nine children and two adults—64% remained disease-free, and over 80% achieved deep remission, enabling successful stem cell transplants. Los efectos secundarios fueron leves. Side effects were mild. La primera paciente, Alyssa Tapley, ahora de 16 años, fue tratada en 2022 y está en remisión, inspirada a convertirse en investigadora científica. The first patient, Alyssa Tapley, now 16, was treated in 2022 and is in remission, inspired to become a research scientist. Los resultados, publicados en el New England Journal of Medicine, marcan un gran avance para los pacientes con opciones de tratamiento limitadas. The findings, published in the New England Journal of Medicine, mark a major advance for patients with limited treatment options.