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flag El medicamento de Dyne Therapeutics cumplió con los objetivos de prueba para la distrofia muscular de Duchenne, aumentando la distrofina y allanando el camino para la aprobación de EE. UU. para 2027.

flag Las existencias de Dyne Therapeutics aumentaron después de que su medicamento z-rostudirsen cumpliera el objetivo primario en un ensayo de Fase 1/2 para la distrofia muscular de Duchenne, mostrando un aumento del 5,46% en los niveles de distrofina y mejoras funcionales. flag La compañía planea presentar una solicitud de aprobación acelerada en los Estados Unidos en el segundo trimestre de 2026, con un posible lanzamiento a principios de 2027. flag Mientras tanto, givinostat fue aprobado en Escocia para niños con DMD, marcando un paso importante en el acceso al tratamiento.

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