Motixafortide movilizó con éxito las células madre en el 90% de los pacientes con células falciformes, incluidos los que habían fracasado en el tratamiento previo, lo que permitió el acceso a la terapia génica. Motixafortide successfully mobilized stem cells in 90% of sickle cell patients, including those who failed prior treatment, advancing gene therapy access.

Ayrmid, Ltd. informó en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Americana de Hematología que la motixafortida, un inhibidor de CXCR4 de acción prolongada, movilizó con éxito suficientes células madre hematopoyéticas en el 90% de los 10 pacientes con enfermedad de células falciformes para la terapia génica, incluido el 86% de los que previamente no recibieron plerixafor. Ayrmid, Ltd. reported at the 2025 American Society of Hematology Annual Meeting that motixafortide, a long-acting CXCR4 inhibitor, successfully mobilized enough hematopoietic stem cells in 90% of 10 sickle cell disease patients for gene therapy, including 86% of those who previously failed plerixafor. Dos pacientes han sufrido trasplantes exitosos, y la fabricación continúa para otros. Two patients have undergone successful transplants, and manufacturing continues for others. Los hallazgos sugieren que motixafortida podría superar una barrera importante para el acceso a la terapia génica, ampliando potencialmente la elegibilidad del tratamiento. The findings suggest motixafortide could overcome a major barrier to gene therapy access, potentially expanding treatment eligibility. Ya está aprobado por la FDA para el mieloma múltiple, pero aún no para la enfermedad de células falciformes. It is already FDA-approved for multiple myeloma but not yet for sickle cell disease.