Un niño de tres años de edad con síndrome de Hunter en los EE.UU. se convirtió en el primero fuera del Reino Unido en recibir una terapia génica que detuvo la progresión de su enfermedad y restableció las funciones clave. A three-year-old boy with Hunter syndrome in the U.S. became the first outside the UK to receive a gene therapy that halted his disease’s progression and restored key functions.

Un niño de tres años con síndrome de Hunter, un raro trastorno genético, se ha convertido en el primero en el mundo en recibir una innovadora terapia génica fuera del Reino Unido, mostrando notables mejoras después de un tratamiento único en febrero de 2025. A three-year-old boy with Hunter syndrome, a rare genetic disorder, has become the first in the world to receive a groundbreaking gene therapy outside the UK, showing remarkable improvements after a one-time treatment in February 2025. La terapia, desarrollada en Manchester, utiliza células madre modificadas para suministrar un gen funcional que permite al cuerpo producir una enzima que falta, incluso en el cerebro, deteniendo el deterioro neurológico. The therapy, developed in Manchester, uses modified stem cells to deliver a functional gene that enables the body to produce a missing enzyme, including in the brain, halting neurological decline. Desde el tratamiento, el niño, Oliver Chu, ha ganado movilidad, habla y habilidades cognitivas, y ya no necesita infusiones de enzimas semanales. Since treatment, the boy, Oliver Chu, has gained mobility, speech, and cognitive skills, and no longer needs weekly enzyme infusions. Las pruebas confirman que los niveles de enzimas son ahora cientos de veces normales. Tests confirm enzyme levels are now hundreds of times normal. El tratamiento experimental, que forma parte de un ensayo en el que participaron cinco niños, ofrece esperanza para los niños con afecciones genéticas similares, aunque sigue siendo objeto de estudios a largo plazo y aún no está ampliamente disponible. The experimental treatment, part of a trial involving five boys, offers hope for children with similar genetic conditions, though it remains under long-term study and is not yet widely available.