Mitapivat aumentó la hemoglobina en pacientes con células falciformes, pero no redujo el dolor o la fatiga, sin embargo, Agios busca la aprobación de los Estados Unidos basada en la seguridad y las ganancias de hemoglobina. Mitapivat boosted hemoglobin in sickle cell patients but didn’t reduce pain or fatigue, yet Agios seeks U.S. approval based on safety and hemoglobin gains.

Un ensayo de fase 3 de mitapivat en la anemia de células falciformes mostró que el fármaco aumentó significativamente la hemoglobina en el 40,6% de los pacientes frente al 2,9% en el grupo placebo, pero no redujo significativamente las crisis de dolor ni la fatiga reportada por los pacientes. A Phase 3 trial of mitapivat in sickle cell disease showed the drug significantly increased hemoglobin in 40.6% of patients versus 2.9% on placebo, but did not significantly reduce pain crises or patient-reported fatigue. A pesar de los resultados mixtos, Agios planea buscar la aprobación de los Estados Unidos, citando la seguridad y las mejoras en la hemoglobina, con una presentación regulatoria esperada después de una reunión de la FDA en 2026. Despite mixed results, Agios plans to seek U.S. approval, citing safety and hemoglobin improvements, with a regulatory submission expected after a 2026 FDA meeting.