La FDA aprueba el primer fármaco siRNA para un trastorno genético raro, reduciendo los triglicéridos y el riesgo de pancreatitis. FDA approves first siRNA drug for rare genetic disorder, reducing triglycerides and pancreatitis risk.

La FDA ha aprobado el plozasiran, vendido como REDEMPLO, la primera terapia con siRNA para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), un trastorno genético raro. The FDA has approved plozasiran, sold as REDEMPLO, the first siRNA therapy for familial chylomicronemia syndrome (FCS), a rare genetic disorder. El medicamento, desarrollado por Arrowhead Pharmaceuticals, reduce los triglicéridos al atacar apoC-III y se administra como inyección subcutánea cada tres meses. The drug, developed by Arrowhead Pharmaceuticals, reduces triglycerides by targeting apoC-III and is administered as a subcutaneous injection every three months. Aprobado sobre la base de los resultados del ensayo de fase 3 PALISADE, mostró una reducción mediana del 80% de los triglicéridos y un riesgo de pancreatitis un 83% menor en comparación con el placebo, con un perfil de seguridad favorable. Approved based on phase 3 PALISADE trial results, it showed an 80% median triglyceride reduction and 83% lower pancreatitis risk versus placebo, with a favorable safety profile. Se espera que el medicamento esté disponible en los EE. UU. antes de fin de año. The drug is expected to be available in the U.S. before year-end.