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Una dosis única de RN0361 de Rona Therapeutics redujo los triglicéridos hasta en un 69% en personas con niveles elevados, sin efectos secundarios graves.
Rona Therapeutics informó los resultados del ensayo de fase 1 para RN0361, una terapia de siRNA dirigida a la Apolipoproteína C3, en las Sesiones Científicas de la Asociación Americana del Corazón 2025.
Una dosis única en personas con triglicéridos altos condujo a reducciones sostenidas de hasta un 93% en ApoC3 y un 69% en triglicéridos durante al menos seis meses, junto con caídas significativas en lipoproteínas dañinas.
El tratamiento fue bien tolerado, con solo efectos secundarios leves y temporales.
No ocurrieron eventos adversos graves.
Los datos apoyan el avance de RN0361 en ensayos de fase 2 para la hipertrigliceridemia grave, una afección relacionada con la pancreatitis y la enfermedad cardíaca.
A single dose of Rona Therapeutics' RN0361 reduced triglycerides by up to 69% in people with high levels, with no serious side effects.