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Una terapia CRISPR redujo el colesterol malo y los triglicéridos casi a la mitad en pacientes con trastornos graves de los lípidos, con efectos que duraron más de 60 días.
CRISPR Therapeutics CTX310, una terapia de edición génica de una sola vez dirigida al gen ANGPTL3, redujo el colesterol LDL en un 49% y los triglicéridos en un 55% en un ensayo de fase 1 en 15 pacientes con trastornos lipídicos graves.
El tratamiento mostró efectos duraderos más allá de los 60 días y no hubo efectos secundarios graves relacionados con la terapia.
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A CRISPR therapy reduced bad cholesterol and triglycerides by nearly half in patients with severe lipid disorders, with effects lasting over 60 days.