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La UE otorgó el estatus de fármaco huérfano a RBD1016, una terapia experimental de siRNA para el virus de la hepatitis delta grave, para acelerar su desarrollo.
La Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado la designación de medicamento huérfano a RBD1016, una terapia experimental de siRNA para el virus de la hepatitis Delta (HDV), una forma grave de hepatitis que afecta a millones de personas en todo el mundo y causa un rápido daño hepático.
Desarrollado por Suzhou Ribo Life Science y Ribocure Pharmaceuticals utilizando una plataforma GalNAc-siRNA, RBD1016 se dirige a factores virales clave y se encuentra en ensayos de fase II a nivel mundial.
La designación, dada a los tratamientos para afecciones raras y potencialmente mortales, ofrece beneficios regulatorios y comerciales para acelerar el desarrollo.
HDV actualmente tiene opciones de tratamiento limitadas, y la terapia tiene como objetivo abordar una importante necesidad médica no satisfecha.
The EU granted orphan drug status to RBD1016, an experimental siRNA therapy for severe Hepatitis Delta Virus, to speed its development.