La FDA acelera la droga experimental AJ201 de AnnJi para la enfermedad muscular rara SBMA, con el objetivo del primer tratamiento en más de 20 años. FDA fast-tracks AnnJi’s experimental drug AJ201 for rare muscle disease SBMA, aiming for first treatment in over 20 years.

La FDA ha otorgado la designación Fast Track a AJ201, una terapia experimental de AnnJi Pharmaceutical para la atrofia muscular espinal y bulbar (SBMA), un trastorno neuromuscular genético raro que afecta a aproximadamente 1 de cada 40,000 hombres. The FDA has granted Fast Track Designation to AJ201, an experimental therapy by AnnJi Pharmaceutical for spinal and bulbar muscular atrophy (SBMA), a rare genetic neuromuscular disorder affecting about 1 in 40,000 males. SBMA no tiene ningún tratamiento aprobado. SBMA has no approved treatments. AJ201, una pequeña molécula de primera clase, tiene como objetivo reducir las proteínas tóxicas vinculadas a la enfermedad y mejorar la función motora. AJ201, a first-in-class small molecule, aims to reduce toxic proteins linked to the disease and improve motor function. La designación, junto con las designaciones anteriores de fármacos huérfanos, tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión. The designation, along with prior Orphan Drug Designations, is intended to speed development and review. AnnJi planea mover AJ201 a los ensayos de Fase 3, con el objetivo de ofrecer el primer tratamiento aprobado de SBMA en más de 20 años. AnnJi plans to move AJ201 into Phase 3 trials, aiming to deliver the first approved SBMA treatment in over 20 years.