La FDA está haciendo un seguimiento rápido de los medicamentos para enfermedades raras con pruebas débiles, lo que plantea preocupaciones de seguridad y eficacia. The FDA is fast-tracking rare-disease drugs with weak evidence, raising safety and efficacy concerns.

La FDA está acelerando las aprobaciones de medicamentos para enfermedades raras con evidencia más débil, basándose en informes de casos y plausibilidad científica en lugar de ensayos clínicos robustos, lo que genera preocupaciones sobre la seguridad del paciente y la eficacia del tratamiento. The FDA is accelerating approvals for rare-disease drugs with weaker evidence, relying on case reports and scientific plausibility instead of robust clinical trials, sparking concerns over patient safety and treatment efficacy. Si bien el 95% de los pacientes con enfermedades raras carecen de terapias aprobadas, los críticos advierten que el cambio de la agencia impulsado por la presión política y de la industria corre el riesgo de aprobar tratamientos ineficaces o dañinos, especialmente porque los estudios de seguimiento a menudo no confirman las promesas iniciales. While 95% of rare disease patients lack approved therapies, critics warn the agency’s shift—driven by political and industry pressure—risks approving ineffective or harmful treatments, especially as follow-up studies often fail to confirm initial promises.