Una niña de 3 años con pérdida auditiva grave obtuvo audición normal después de la terapia genética experimental, marcando un gran avance en un ensayo clínico mundial. A 3-year-old girl with severe hearing loss gained normal hearing after experimental gene therapy, marking a major breakthrough in a global clinical trial.

Una niña de 3 años, Opal Sandy, nacida con una profunda pérdida auditiva debido a una mutación del gen OTOF, ha recuperado la audición normal después de recibir una terapia genética experimental en 2023 a los 11 meses de edad. A 3-year-old girl, Opal Sandy, born with profound hearing loss due to an OTOF gene mutation, has regained normal hearing after receiving experimental gene therapy in 2023 at 11 months old. El tratamiento, parte de un ensayo clínico dirigido por Regeneron para la terapia génica DB-OTO, consistió en inyectar una copia funcional del gen en su cóclea derecha mientras se implantaba un dispositivo en su oído izquierdo. The treatment, part of a Regeneron-led clinical trial for DB-OTO gene therapy, involved injecting a functional gene copy into her right cochlea while implanting a device in her left ear. Dos años más tarde, ella oye claramente sin depender del implante, un avance informado por sus padres. Two years later, she hears clearly without relying on the implant, a breakthrough reported by her parents. Entre los 12 participantes del ensayo, 11 mostraron mejoras significativas de la audición en cuestión de semanas, sin efectos secundarios graves. Among 12 trial participants, 11 showed significant hearing improvements within weeks, with no serious side effects. El juicio continúa en el Reino Unido, Estados Unidos, España y Alemania, inscribiendo a niños menores de 18 años. The trial continues in the U.K., U.S., Spain, and Germany, enrolling children under 18.