La FDA aceptó la terapia génica BLA de Rocket para un trastorno inmunológico raro; objetivo de aprobación marzo de 2026. FDA accepted Rocket's gene therapy BLA for rare immune disorder; approval target March 2026.

La FDA ha aceptado el nuevo BLA presentado por Rocket Pharmaceuticals para Kresladi, una terapia génica para LAD-I grave, un trastorno inmunológico genético raro. The FDA has accepted Rocket Pharmaceuticals' resubmitted BLA for Kresladi, a gene therapy for severe LAD-I, a rare genetic immune disorder. La revisión tiene como fecha objetivo de acción el 28 de marzo de 2026. The review has a target action date of March 28, 2026. Si se aprueba, Rocket podría recibir un Voucher de Revisión Prioritaria de Enfermedades Pediátricas Raras. If approved, Rocket could receive a Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Los datos clínicos mostraron una supervivencia del 100% a los 12 meses, una reducción de las infecciones y una mejora de la cicatrización de heridas sin efectos secundarios graves relacionados con el tratamiento. Clinical data showed 100% survival at 12 months, reduced infections, and improved wound healing with no serious treatment-related side effects. La terapia tiene como objetivo proporcionar una cura sin necesitar un trasplante de donante. The therapy aims to provide a cure without needing a donor transplant.