La terapia génica DB-OTO restauró la audición en la mayoría de los niños con sordera genética, potencialmente reemplazando los implantes cocleares. Gene therapy DB-OTO restored hearing in most children with genetic deafness, potentially replacing cochlear implants.

Una terapia génica llamada DB-OTO condujo a mejoras significativas y duraderas de la audición en niños con pérdida auditiva genética profunda debido a mutaciones en el gen OTOF, según los resultados del ensayo CHORD. A gene therapy called DB-OTO led to significant, lasting hearing improvements in children with profound genetic hearing loss due to OTOF gene mutations, according to results from the CHORD trial. De 12 participantes, 11 mostraron ganancias auditivas clínicamente significativas en cuestión de semanas, y tres alcanzaron niveles auditivos normales. Of 12 participants, 11 showed clinically meaningful hearing gains within weeks, with three achieving normal hearing levels. Nueve cumplieron con el objetivo primario de los umbrales auditivos de 70 dB o mejor, eliminando potencialmente la necesidad de implantes cocleares. Nine met the primary endpoint of hearing thresholds at 70 dB or better, potentially eliminating the need for cochlear implants. La percepción del habla mejoró en todos los niños evaluados, y el tratamiento fue bien tolerado sin eventos adversos graves. Speech perception improved in all assessed children, and the treatment was well-tolerated with no serious adverse events. Regeneron planea presentar una solicitud reguladora en los Estados Unidos a finales de 2025. Regeneron plans to submit a U.S. regulatory application later in 2025.