La FDA de los Estados Unidos aceptó la solicitud de leniolisib para niños de 4 a 11 años con trastorno inmunológico raro APDS, con decisión prevista para el 31 de enero de 2026. U.S. FDA accepted leniolisib application for children 4–11 with rare immune disorder APDS, with decision due Jan. 31, 2026.

La FDA de EE. UU. ha aceptado la solicitud de fármaco suplementario de Pharming Group para leniolisib, un inhibidor oral de PI3Kδ, para niños de 4 a 11 años con síndrome de PI3Kδ activado (APDS), un trastorno inmunológico raro. The U.S. FDA has accepted Pharming Group’s supplemental drug application for leniolisib, an oral PI3Kδ inhibitor, for children aged 4 to 11 with activated PI3Kδ syndrome (APDS), a rare immune disorder. La solicitud recibió revisión prioritaria, con una decisión esperada para el 31 de enero de 2026. The application received Priority Review, with a decision expected by January 31, 2026. Los datos de un ensayo de fase III mostraron una mejora de los marcadores de la enfermedad, una reducción de la linfadenopatía y un aumento de las células B naïves, en un plazo de 12 semanas, junto con ocho meses de datos de seguridad. Data from a Phase III trial showed improved disease markers—reduced lymphadenopathy and increased naïve B cells—within 12 weeks, along with eight months of safety data. Si se aprueba, leniolisib sería el primer tratamiento para niños menores de 12 años con APDS en todo el mundo. If approved, leniolisib would be the first treatment for children under 12 with APDS globally. El medicamento, ya aprobado para los mayores de 12 años, está siendo revisado en varios otros países. The drug, already approved for those 12 and older, is under review in several other countries. El APDS, causado por mutaciones genéticas, conduce a infecciones recurrentes, disfunción inmunológica y complicaciones a largo plazo como linfoma y daño pulmonar, a menudo diagnosticadas años después de que comiencen los síntomas. APDS, caused by genetic mutations, leads to recurrent infections, immune dysfunction, and long-term complications like lymphoma and lung damage, often diagnosed years after symptoms begin.