La terapia génica AMT-130 desaceleró la progresión de Huntington hasta en un 75% en un estudio pequeño, pero los resultados necesitan ensayos más grandes para su confirmación. Gene therapy AMT-130 slowed Huntington’s progression by up to 75% in a small study, but results need larger trials for confirmation.

Una terapia génica llamada AMT-130 ralentizó la progresión de la enfermedad de Huntington hasta en un 75% en un pequeño estudio no revisado de 29 pacientes, con los receptores de dosis más altas que mostraron el mayor beneficio durante 36 meses. A gene therapy called AMT-130 slowed Huntington’s disease progression by up to 75% in a small, unreviewed study of 29 patients, with higher-dose recipients showing the most benefit over 36 months. Administrado a través de una cirugía cerebral, el tratamiento redujo los niveles dañinos de proteína huntingtina y los marcadores de daño nervioso en el líquido espinal, con mejoras en el movimiento, la cognición y la función diaria. Delivered via brain surgery, the treatment reduced harmful huntingtin protein levels and nerve damage markers in spinal fluid, with improvements in movement, cognition, and daily function. Aunque bien tolerado, los efectos secundarios estuvieron vinculados al procedimiento invasivo. While well-tolerated, side effects were linked to the invasive procedure. Los expertos advierten que los resultados son preliminares, basados en comparaciones externas en lugar de en un ensayo controlado, y requieren confirmación a través de estudios más grandes antes de la aprobación regulatoria, que uniQure planea solicitar en 2026. Experts caution that results are preliminary, based on external comparisons rather than a controlled trial, and require confirmation through larger studies before regulatory approval, which uniQure plans to seek in 2026.