Una terapia génica desaceleró la progresión de la enfermedad de Huntington en un 75% durante 3 años en un ensayo clínico, lo que marca el primer tratamiento modificador de la enfermedad para el trastorno hereditario. A gene therapy slowed Huntington’s disease progression by 75% over 3 years in a clinical trial, marking the first disease-modifying treatment for the inherited disorder.

Una terapia génica llamada AMT-130 ha ralentizado la progresión de la enfermedad de Huntington por primera vez en un ensayo clínico, mostrando una reducción del 75% en el declive durante 36 meses en pacientes que recibieron una dosis alta. A gene therapy called AMT-130 has slowed Huntington’s disease progression for the first time in a clinical trial, showing a 75% reduction in decline over 36 months for patients receiving a high dose. Desarrollado por uniQure y probado por el University College London, el tratamiento de cirugía cerebral de una sola vez mejoró o estabilizó las capacidades motoras, cognitivas y funcionales, con niveles más bajos de un marcador de lesión cerebral. Developed by uniQure and tested by University College London, the one-time brain surgery treatment improved or stabilized motor, cognitive, and functional abilities, with lower levels of a brain injury marker. Los investigadores calificaron los resultados como transformadores, señalando que algunos pacientes se mantuvieron estables o regresaron al trabajo. Researchers called the results transformative, noting some patients remained stable or returned to work. Se espera que la terapia, administrada a través de una dosis única, ofrezca beneficios duraderos y represente la primera evidencia de un tratamiento modificador de la enfermedad para este trastorno neurodegenerativo heredado. The therapy, delivered via a single dose, is expected to offer long-lasting benefits and represents the first evidence of a disease-modifying treatment for this inherited neurodegenerative disorder.