La FDA otorga Fast Track a la terapia genética experimental de Sanofi para el trastorno DM1 poco común. FDA grants Fast Track to Sanofi’s experimental gene therapy for rare DM1 disorder.

La FDA de los Estados Unidos ha otorgado la designación Fast Track a SAR446268, una terapia génica AAV experimental de Sanofi para la distrofia miotónica juvenil y adulta no congénita tipo 1 (DM1), un trastorno genético raro que causa debilidad muscular progresiva, miotonia y daño multiorgánico. The U.S. FDA has granted Fast Track designation to SAR446268, an experimental AAV gene therapy by Sanofi for non-congenital juvenile and adult myotonic dystrophy type 1 (DM1), a rare genetic disorder causing progressive muscle weakness, myotonia, and multi-organ damage. Sin tratamientos aprobados disponibles, SAR446268 es la única terapia de DM1 en desarrollo clínico, actualmente en un primer ensayo en humanos de Fase 1-2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la efectividad. With no approved treatments available, SAR446268 is the only DM1 therapy in clinical development, currently in a first-in-human Phase 1-2 trial evaluating safety, tolerability, and effectiveness. La terapia tiene como objetivo abordar la causa raíz de la enfermedad. The therapy aims to address the root cause of the disease. Sanofi también recibió la designación de fármaco huérfano para SAR446268 en los Estados Unidos y la UE, destacando su potencial para tratar esta afección grave y rara. Sanofi also received Orphan Drug Designation for SAR446268 in the U.S. and EU, highlighting its potential to treat this serious, rare condition.