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La FDA aprueba la leucovorina para una rara condición relacionada con el autismo, a la espera de más investigación.
La FDA ha aprobado la leucovorina, una forma de ácido fólico, para el tratamiento de la deficiencia cerebral de ácido fólico, una condición rara relacionada con síntomas similares al autismo, basada en evidencia clínica limitada.
Si bien no es una cura para el trastorno del espectro autista, los primeros estudios sugieren que la leucovorina puede mejorar la comunicación, las habilidades sociales y el comportamiento en algunos niños con marcadores biológicos específicos como los autoanticuerpos del receptor de folato o problemas genéticos que afectan el procesamiento del folato.
El medicamento, ya utilizado para la anemia y los efectos secundarios de la quimioterapia, se está explorando fuera de la etiqueta para el autismo, pero los expertos advierten que la evidencia sigue siendo limitada e inconsistente en pequeños ensayos.
La aprobación, realizada por GlaxoSmithKline y anunciada el 22 de septiembre de 2025, refleja el creciente interés en tratamientos dirigidos para afecciones del desarrollo neurológico, aunque se necesita una investigación más amplia y a largo plazo para confirmar la seguridad y la efectividad.
Los funcionarios de salud hacen hincapié en la importancia de la evaluación médica individualizada antes del uso.
FDA approves leucovorin for rare autism-linked condition, pending further research.