El garetosmab de Regeneron redujo el crecimiento de hueso nuevo en pacientes con FOP entre un 90% y un 94% en el ensayo de fase 3. Regeneron's garetosmab reduced new bone growth in FOP patients by 90% to 94% in Phase 3 trial.

Regeneron Pharmaceuticals informó de resultados positivos de ensayos de fase 3 con garetosmab, un fármaco experimental para el tratamiento de la fibrodisplasia ossificans progressiva (FOP), un trastorno genético raro que causa un crecimiento anormal del hueso en los tejidos blandos. Regeneron Pharmaceuticals reported positive Phase 3 trial results for garetosmab, an experimental drug treating fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), a rare genetic disorder causing abnormal bone growth in soft tissues. El ensayo alcanzó su objetivo primario, mostrando una reducción del 90% al 94% en las nuevas lesiones óseas en comparación con placebo en adultos con FOP. The trial met its primary endpoint, showing a 90% to 94% reduction in new bone lesions compared to placebo in adults with FOP. El fármaco está dirigido a la activina A, una proteína relacionada con la formación anormal de hueso. The drug targets activin A, a protein linked to abnormal bone formation. Regeneron planea solicitar la aprobación en los Estados Unidos para fines de 2025 y presentar globalmente en 2026, con un nuevo ensayo planeado para pacientes más jóvenes. Regeneron plans to file for U.S. approval by year-end 2025 and submit globally in 2026, with a new trial planned for younger patients. La FOP afecta a unas 900 personas diagnosticadas en todo el mundo, y garetosmab podría convertirse en una opción de tratamiento clave, compitiendo con el medicamento actualmente aprobado Sohonos. FOP affects about 900 diagnosed individuals worldwide, and garetosmab could become a key treatment option, competing with the currently approved drug Sohonos.