La nueva terapia génica es prometedora para ralentizar la progresión de la distrofia muscular de Duchenne, pero tiene limitaciones. New gene therapy shows promise in slowing Duchenne muscular dystrophy progression but has limitations.

Los investigadores están haciendo progresos en la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés), una enfermedad genética que causa debilidad muscular. Researchers are making progress in gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), a genetic condition causing muscle weakness. Un ensayo reciente de fase 3 demostró que el delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) puede retrasar la progresión de la enfermedad y preservar la salud muscular, según las mediciones de resonancia magnética. A recent phase 3 trial showed that delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) may slow disease progression and preserve muscle health, based on MRI measurements. Sin embargo, la terapia, aprobada por la FDA en 2024, no cura la DMD y tiene limitaciones, incluidos altos costos y posibles efectos secundarios como inflamación muscular y cardíaca. However, the therapy, approved by the FDA in 2024, does not cure DMD and has limitations, including high costs and potential side effects like muscle and heart inflammation. Son necesarios estudios adicionales para evaluar sus beneficios y riesgos a largo plazo. Further studies are needed to assess its long-term benefits and risks.