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La FDA aprueba Ctexli como el primer tratamiento para el raro trastorno genético, la xantomatosis cefalotendinosa.
La FDA ha aprobado Ctexli (quenodiol) como el primer tratamiento para la xantomatosis cefalotendinosa (CTX), un raro trastorno genético.
El CTX, causado por una mutación genética, conduce a la acumulación de colesterol en varios órganos.
El Ctexli ayuda reemplazando los ácidos biliares deficientes y reduciendo los depósitos de colesterol.
Efectos secundarios comunes incluyen diarrea, dolor de cabeza y dolor abdominal.
Esta aprobación se basa en los resultados del ensayo que muestran una mejora significativa en los pacientes.
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FDA approves Ctexli as the first treatment for the rare genetic disorder, cerebrotendinous xanthomatosis.