La terapia génica de UniQure para un tipo específico de ALS recibe un guiño de seguridad, planea más ensayos con pacientes.

UniQure, una compañía de terapia génica, recibió una revisión de seguridad positiva para su tratamiento AMT-162 para un tipo específico de ALS de un comité independiente. La terapia se dirige al ELA causado por mutaciones en el gen SOD1. La compañía planea inscribir a más pacientes en el primer trimestre de 2025 para seguir probando la seguridad y la efectividad potencial del tratamiento.

Hace 2 meses
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