La terapia génica de Novartis es prometedora en la mejora de las funciones motoras para niños con SMA Tipo 2.

El estudio STEER Fase III de Novartis mostró resultados positivos para onasemnogene abeparvovec intratecal (OAV101 IT) en el tratamiento de niños y adultos jóvenes con SMA tipo 2, marcando una primera terapia génica en este grupo. El estudio encontró mejores puntuaciones de función motora y un perfil de seguridad favorable, con efectos secundarios comunes incluyendo infecciones respiratorias superiores y vómitos. Novartis pretende compartir estos hallazgos con las agencias reguladoras en 2025 para hacer el tratamiento disponible.

December 30, 2024
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