El zorevunersen de Stoke Therapeutics obtiene un estado de avance de la FDA para el tratamiento del síndrome de Dravet. Stoke Therapeutics' zorevunersen gets FDA breakthrough status for treating Dravet syndrome.

Stoke Therapeutics ha recibido la designación de terapia de vanguardia de la FDA para zorevunersen, un fármaco experimental para el tratamiento del síndrome de Dravet vinculado a la mutación del gen SCN1A. Stoke Therapeutics has received FDA's Breakthrough Therapy Designation for zorevunersen, an experimental drug for treating Dravet syndrome linked to the SCN1A gene mutation. La compañía planea discutir un estudio global de Fase 3 y tiene como objetivo actualizar sus planes antes de fin de año, apuntando a zorevunersen como el primer medicamento modificador de la enfermedad para el síndrome de Dravet. The company plans to discuss a global Phase 3 study and aims to update its plans by year-end, targeting zorevunersen as the first disease-modifying medication for Dravet syndrome. Los primeros estudios mostraron reducciones significativas en la frecuencia de convulsiones. Early studies showed significant reductions in seizure frequency.