La FDA rechaza govorestat para tratar Galactosemia clásica, una enfermedad rara, citando deficiencias en la aplicación. FDA rejects govorestat for treating Classic Galactosemia, a rare disease, citing application deficiencies.

La FDA ha publicado una carta de respuesta completa para govorestat, un tratamiento potencial para Galactosemia clásica, una enfermedad genética rara que afecta a unos 3.300 pacientes en los Estados Unidos. The FDA has issued a Complete Response Letter for govorestat, a potential treatment for Classic Galactosemia, a rare genetic disease affecting about 3,300 patients in the USA. El fármaco demostró ser prometedor en ensayos clínicos, pero se enfrentó a deficiencias en su aplicación. The drug showed promise in clinical trials but faced deficiencies in its application. Applied Therapeutics, el desarrollador del fármaco, planea revisar la retroalimentación y buscar una reunión para discutir los próximos pasos, incluyendo la representación potencial o apelación. Applied Therapeutics, the drug's developer, plans to review the feedback and seek a meeting to discuss next steps, including potential resubmission or appeal. Las acciones de la compañía cayeron significativamente después de la decisión de la FDA. The company’s stock dropped significantly following the FDA’s decision.

November 27, 2024

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