La terapia CRISPR de Intellia Therapeutics muestra resultados prometedores en el tratamiento de la amiloidosis ATTR. Intellia Therapeutics' CRISPR therapy shows promising results in treating ATTR amyloidosis.

Intellia Therapeutics reportó resultados positivos en un ensayo de fase 1 de nexiguran ziclumeran, una terapia génica basada en CRISPR para la amiloidosis ATTR. Intellia Therapeutics reported positive results from a Phase 1 trial of nexiguran ziclumeran, a CRISPR-based gene therapy for ATTR amyloidosis. El tratamiento mostró reducciones rápidas y duraderas en los marcadores de la enfermedad y mejoras en las condiciones de los pacientes después de una dosis única. The treatment showed rapid and lasting reductions in disease markers and improvements in patient conditions after a single dose. Se encontró que la terapia era segura y bien tolerada, con beneficios observados tanto en los síntomas de la enfermedad relacionados con el corazón como con los nervios. The therapy was found to be safe and well-tolerated, with benefits observed in both heart and nerve-related symptoms of the disease.