Los científicos desarrollan terapia genética "StitchR" para tratar eficazmente la distrofia muscular en modelos animales.
Los científicos han desarrollado un nuevo método de terapia genética llamado "StitchR" para tratar la distrofia muscular. La tecnología entrega grandes genes terapéuticos en dos mitades, que luego se unen dentro de las células para restaurar las proteínas faltantes. Recuperó con éxito los niveles normales de proteínas en modelos animales de distrofia muscular, superando las limitaciones de las terapias genéticas previas que no podían entregar genes grandes de manera eficaz.
November 15, 2024
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