Un estudio canadiense muestra que el fármaco 4-PBA puede ayudar a tratar los trastornos genéticos raros, Sandhoff y Tay-Sachs.

Investigadores canadienses encontraron que un medicamento aprobado por la FDA existente, 4-Acido Fenilbutírico (4-PBA), puede mejorar la calidad de vida de los pacientes con trastornos genéticos raros Sandhoff y Tay-Sachs. El fármaco, probado en ratones, mostró mejoras en la función motora, vida útil prolongada y aumento de neuronas sanas. Este descubrimiento también podría servir de base para la investigación sobre otras enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer y el ALS.

November 14, 2024
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