Ultragenyx reporta resultados positivos de fase 1/2 para GTX-102, dirigidos al tratamiento del síndrome de Angelman. Ultragenyx reports positive Phase 1/2 results for GTX-102, targeting Angelman syndrome treatment.

Ultragenyx Pharmaceutical anunció prometedores resultados de fase 1/2 para GTX-102, un oligonucleótido antisensible destinado a tratar el síndrome de Angelman, un raro trastorno neurogenético. Ultragenyx Pharmaceutical announced promising Phase 1/2 results for GTX-102, an antisense oligonucleotide aimed at treating Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder. Los datos indican mejoras en áreas cognitivas clave, apoyando el próximo estudio Fase 3 Aspire, que planea inscribir a unos 120 pacientes. Data indicate improvements in key cognitive areas, supporting the upcoming Phase 3 Aspire study, which plans to enroll around 120 patients. El estudio se centrará en las mejoras cognitivas y ha recibido múltiples designaciones de los organismos reguladores por sus posibles beneficios. The study will focus on cognitive enhancements and has received multiple designations from regulatory bodies for its potential benefits.