El programa MDA Kickstart 2023 recibe designaciones de Enfermedades Pediátricas Raras y Medicamentos Huérfanos para el Síndrome Miastenico Congénito. 2023 MDA Kickstart program receives Rare Pediatric Disease & Orphan Drug designations for Congenital Myasthenic Syndrome.

El programa MDA Kickstart de la Asociación de Distrofia Muscular ha recibido designaciones de la FDA para Enfermedades Pediátricas Raras y Medicamentos Huérfanos para el Síndrome Miasténico Congénito causado por la deficiencia del gen CHAT. The Muscular Dystrophy Association's MDA Kickstart program has received FDA designations for Rare Pediatric Disease and Orphan Drug for Congenital Myasthenic Syndrome caused by CHAT gene deficiency. Lanzado en 2023, el programa tiene como objetivo acelerar el desarrollo de terapias génicas para enfermedades neuromusculares muy raras que afectan a menos de 1.000 personas en los Estados Unidos. Launched in 2023, the program aims to expedite development of gene therapies for ultra-rare neuromuscular diseases affecting fewer than 1,000 people in the U.S. La iniciativa colabora con Forge Biologics para el apoyo a la fabricación. The initiative collaborates with Forge Biologics for manufacturing support. El programa de cupones de revisión prioritaria expira el 20 de diciembre de 2024, a menos que sea reautorizado por el Congreso. The Priority Review Voucher program is set to expire on December 20, 2024, unless reauthorized by Congress.

October 24, 2024

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