Epicrispr revela terapia epigenética EPI-321 para la FSHD, dirigida a la región D4Z4 en ensayos clínicos de principios de 2025.
Epicrispr Biotechnologies presentó su plataforma de edición epigenética y datos para su terapia EPI-321 con el objetivo de tratar la distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD) en el Congreso ESGCT. El nuevo modulador epigenético puede reactivar un gen silenciado a casi 100% de expresión durante más de 75 días. Epicrispr planea iniciar ensayos clínicos para EPI-321 a principios de 2025, dirigidos a la región D4Z4 en el cromosoma 4 para inhibir la expresión dañina del gen DUX4.
October 22, 2024
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