El 94% de los pacientes con terapia génica con adrenoleucodistrofia cerebral mantuvieron la función neurológica seis años después del tratamiento.

La terapia génica con elivaldogene autotemcel (eli-cel) muestra resultados prometedores a largo plazo para la adrenoleucodistrofia cerebral (DAC), un trastorno genético grave que afecta a los niños pequeños. Seis años después del tratamiento, el 94% de los pacientes mantuvo la función neurológica y más del 80% evitó una discapacidad mayor. Sin embargo, se observaron riesgos de cánceres hematológicos, incluyendo síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda. Los investigadores seguirán perfeccionando los protocolos de tratamiento e investigando estos riesgos.

October 09, 2024
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