El 94% de los pacientes con terapia génica con adrenoleucodistrofia cerebral mantuvieron la función neurológica seis años después del tratamiento. 94% of gene therapy patients with cerebral adrenoleukodystrophy maintained neurological function six years post-treatment.

La terapia génica con elivaldogene autotemcel (eli-cel) muestra resultados prometedores a largo plazo para la adrenoleucodistrofia cerebral (DAC), un trastorno genético grave que afecta a los niños pequeños. Gene therapy with elivaldogene autotemcel (eli-cel) shows promising long-term results for cerebral adrenoleukodystrophy (CALD), a severe genetic disorder affecting young boys. Seis años después del tratamiento, el 94% de los pacientes mantuvo la función neurológica y más del 80% evitó una discapacidad mayor. Six years post-treatment, 94% of patients maintained neurological function, and over 80% avoided major disability. Sin embargo, se observaron riesgos de cánceres hematológicos, incluyendo síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda. However, risks of hematologic cancers, including myelodysplastic syndrome and acute myeloid leukemia, were noted. Los investigadores seguirán perfeccionando los protocolos de tratamiento e investigando estos riesgos. Researchers will continue to refine treatment protocols and investigate these risks.