La FDA otorga la designación de terapia de vanguardia a la volixibat de Mirum Pharmaceuticals para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con PBC. FDA grants Breakthrough Therapy Designation to Mirum Pharmaceuticals' volixibat for treating cholestatic pruritus in PBC patients.

El Volixibat de Mirum Pharmaceuticals ha recibido la designación de la FDA para tratar el prurito colestático en pacientes con colangitis biliar primaria (PBC). Mirum Pharmaceuticals' volixibat has been granted Breakthrough Therapy Designation by the FDA for treating cholestatic pruritus in primary biliary cholangitis (PBC) patients. Esta decisión se basa en los resultados intermedios positivos del estudio VANTAGE de fase 2b, que indican mejoras significativas en el prurito y los ácidos biliares séricos. This decision is based on positive interim results from the Phase 2b VANTAGE study, indicating significant improvements in pruritus and serum bile acids. Se espera que el estudio confirmatorio en curso complete la inscripción para 2026, facilitando el desarrollo acelerado y el acceso de los pacientes. The ongoing confirmatory study is expected to complete enrollment by 2026, facilitating expedited development and access for patients.

October 10, 2024

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