PTC Therapeutics reporta desaceleración del 50% en la progresión de ataxia de Friedreich con tratamiento con vatiquinona en el estudio MOVE-FA. PTC Therapeutics reports 50% slowdown in Friedreich ataxia progression with vatiquinone treatment in MOVE-FA study.

PTC Therapeutics reportó resultados positivos a largo plazo para la vatiquinona, un tratamiento para la ataxia de Friedreich (FA), un trastorno genético raro. PTC Therapeutics reported positive long-term results for vatiquinone, a treatment for Friedreich ataxia (FA), a rare genetic disorder. En el estudio MOVE-FA, los pacientes mostraron una mejoría de 3,7 puntos en la Escala de Clasificación de Ataxia Friedreich modificada (mFARS) después de 144 semanas, lo que indica una desaceleración del 50% en la progresión de la enfermedad. In the MOVE-FA study, patients showed a 3.7-point improvement on the modified Friedreich Ataxia Rating Scale (mFARS) after 144 weeks, indicating a 50% slowdown in disease progression. La compañía tiene la intención de presentar una Nueva Aplicación de Medicamentos a la FDA en diciembre. The company intends to submit a New Drug Application to the FDA in December. Después de las noticias, las acciones de PTC aumentaron más del 5% en el comercio pre-mercado. Following the news, PTC's shares rose over 5% in pre-market trading.

October 08, 2024

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