La terapia génica para hemofilia B aprobada por la FDA reduce los episodios hemorrágicos en un 71%.
Los investigadores han desarrollado una prometedora terapia génica de dosis única para la hemofilia B, que ha mostrado una reducción del 71% en los episodios hemorrágicos en los ensayos clínicos. La terapia, aprobada por la FDA en abril de 2024, permite al hígado producir factor IX de coagulación, abordando los síntomas del trastorno genético. Este avance podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes al eliminar la necesidad de inyecciones profilácticas regulares, potencialmente transformando los enfoques de tratamiento.
September 25, 2024
10 Artículos