La terapia génica AMT-191 de UniQure para la enfermedad de Fabry recibe designación de medicamentos huérfanos de la FDA.
UniQure ha recibido la designación de medicamentos huérfanos de la FDA para AMT-191, su terapia génica investigativa dirigida a tratar la enfermedad de Fabry, un trastorno genético raro. Esta designación se produce tras la primera administración de la dosis en un ensayo de fase I/IIa. El reconocimiento destaca el potencial de AMT-191 para proporcionar beneficios significativos a los pacientes que sufren de la enfermedad de Fabry.
September 23, 2024
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