La terapia génica AMT-191 de UniQure para la enfermedad de Fabry recibe designación de medicamentos huérfanos de la FDA. UniQure's AMT-191 gene therapy for Fabry disease receives Orphan Drug Designation from FDA.

UniQure ha recibido la designación de medicamentos huérfanos de la FDA para AMT-191, su terapia génica investigativa dirigida a tratar la enfermedad de Fabry, un trastorno genético raro. UniQure has received Orphan Drug Designation from the FDA for AMT-191, its investigational gene therapy aimed at treating Fabry disease, a rare genetic disorder. Esta designación se produce tras la primera administración de la dosis en un ensayo de fase I/IIa. This designation follows the first patient dosing in a Phase I/IIa trial. El reconocimiento destaca el potencial de AMT-191 para proporcionar beneficios significativos a los pacientes que sufren de la enfermedad de Fabry. The recognition highlights the potential of AMT-191 to provide significant benefits for patients suffering from Fabry disease.