El NHS del Reino Unido comienza a proporcionar terapia de edición de genes de Casgevy para trastornos sanguíneos graves como la beta-talasemia.
El Servicio Nacional de Salud del Reino Unido comenzará a proporcionar la primera terapia de edición de genes, desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics, para pacientes con trastornos sanguíneos graves como la beta-talasemia. Exagamglogene autotemcel, también conocido como Casgevy, fue aprobado para su uso en pacientes con beta-talasemia grave cuando no se dispone de trasplante de médula ósea. El tratamiento funciona modificando un gen defectuoso en las células madre de la médula ósea del paciente, permitiendo que el cuerpo produzca hemoglobina funcional, reduciendo la necesidad de transfusiones sanguíneas regulares y mejorando la esperanza de vida. Casgevy tiene el potencial de representar una cura potencial para algunas personas con beta-talasemia dependiente de transfusiones, librándolas de la carga y los riesgos de necesitar transfusiones de sangre regulares.