PTC518 de PTC Therapeutics reduce la proteínahuntingtina mutante en pacientes con enfermedad de Huntington, con seguridad y tolerabilidad en el estudio de fase 2 PIVOT-HD. PTC Therapeutics' PTC518 lowers mutant huntingtin protein in Huntington's disease patients, with safety and tolerability in Phase 2 PIVOT-HD study.

PTC Therapeutics comparte los resultados provisionales del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington, que muestra una reducción dependiente de la dosis de la proteínahuntingtina mutante (mHTT) en la sangre y el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el mes 12. PTC Therapeutics shares interim results from the Phase 2 PIVOT-HD study of PTC518 in Huntington's disease patients, showing dose-dependent lowering of mutant huntingtin (mHTT) protein in blood & cerebrospinal fluid (CSF) at Month 12. Tendencias favorables demostradas en la puntuación motora total (TMS) y la escala de calificación unificada compuesta de la enfermedad de Huntington (cUHDRS). Favorable trends demonstrated on Total Motor Score (TMS) & Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS). PTC518 sigue siendo seguro y bien tolerado. PTC518 remains safe & well-tolerated.