PTC518 de PTC Therapeutics reduce la proteínahuntingtina mutante en pacientes con enfermedad de Huntington, con seguridad y tolerabilidad en el estudio de fase 2 PIVOT-HD.
PTC Therapeutics comparte los resultados provisionales del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington, que muestra una reducción dependiente de la dosis de la proteínahuntingtina mutante (mHTT) en la sangre y el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el mes 12. Tendencias favorables demostradas en la puntuación motora total (TMS) y la escala de calificación unificada compuesta de la enfermedad de Huntington (cUHDRS). PTC518 sigue siendo seguro y bien tolerado.
June 20, 2024
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