La FDA de EE. UU. otorga la designación de enfermedad pediátrica rara a la terapia génica DMD SGT-003 de Solid Biosciences para el ensayo de fase 1/2, INSPIRE Duchenne.

La empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA de EE. UU. para su candidato a terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de próxima generación, SGT-003. El ensayo de fase 1/2, INSPIRE Duchenne, tiene como objetivo determinar la seguridad y tolerabilidad de SGT-003 en pacientes pediátricos con DMD de 4 a menos de 8 años. Solid Biosciences anticipa dosificar a los pacientes en el segundo trimestre de este año.

April 01, 2024
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