La FDA de EE. UU. otorga la designación de enfermedad pediátrica rara a la terapia génica DMD SGT-003 de Solid Biosciences para el ensayo de fase 1/2, INSPIRE Duchenne. US FDA grants Rare Pediatric Disease Designation to Solid Biosciences' SGT-003 DMD gene therapy for Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne.

La empresa de ciencias biológicas Solid Biosciences recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA de EE. UU. para su candidato a terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de próxima generación, SGT-003. Life sciences company Solid Biosciences has received Rare Pediatric Disease Designation from the US FDA for its next-generation Duchenne muscular dystrophy (DMD) gene therapy candidate, SGT-003. El ensayo de fase 1/2, INSPIRE Duchenne, tiene como objetivo determinar la seguridad y tolerabilidad de SGT-003 en pacientes pediátricos con DMD de 4 a menos de 8 años. The Phase 1/2 trial, INSPIRE Duchenne, aims to determine the safety and tolerability of SGT-003 in pediatric DMD patients aged 4 to under 8. Solid Biosciences anticipa dosificar a los pacientes en el segundo trimestre de este año. Solid Biosciences anticipates dosing patients in Q2 of this year.