El fármaco TYRA-300 de Tyra Biosciences recibe la designación de enfermedad pediátrica rara para acondroplasia de la FDA. Tyra Biosciences' drug TYRA-300 receives Rare Pediatric Disease Designation for achondroplasia from the FDA.

Tyra Biosciences anunció que recibió la designación de enfermedad pediátrica rara de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) para TYRA-300 como tratamiento potencial para la acondroplasia, la forma más común de enanismo. Tyra Biosciences announced it has received Rare Pediatric Disease Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for TYRA-300 as a potential treatment for achondroplasia, the most common form of dwarfism. La compañía planea presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación a la FDA en la segunda mitad de 2024 para un ensayo clínico de fase 2 que evalúe cohortes de dosis múltiples de TYRA-300 para niños con acondroplasia. The company plans to submit an Investigational New Drug application to the FDA in the second half of 2024 for a Phase 2 clinical trial evaluating multiple dose cohorts of TYRA-300 for children with achondroplasia. La designación RPD tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de tratamientos potenciales para enfermedades pediátricas raras. The RPD designation aims to expedite the development and review of potential treatments for rare pediatric diseases.

February 01, 2024

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