El ensayo de fase III de AstraZeneca en Japón para acoramidis, un tratamiento para la enfermedad cardíaca rara y mortal ATTR-CM, muestra resultados positivos en supervivencia, hospitalizaciones y calidad de vida. AstraZeneca's Phase III trial in Japan for acoramidis, a treatment for rare, fatal heart condition ATTR-CM, shows positive results in survival, hospitalizations, and quality of life.

Acoramidis de BridgeBio Pharma demostró resultados positivos en un estudio de fase 3 de un solo grupo en pacientes japoneses con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM). BridgeBio Pharma's acoramidis demonstrated positive results in a single-arm Phase 3 study in Japanese patients with transthyretin-mediated amyloid cardiomyopathy (ATTR-CM). El ensayo mostró una mejora en las funciones y medidas de calidad de vida después de 30 meses sin identificar problemas de seguridad. The trial showed improvement in functions and quality of life measures after 30 months with no safety issues identified. Los datos se presentarán en una reunión médica y se someterán a revisión regulatoria por parte de la autoridad sanitaria de Japón. The data will be presented at a medical meeting and submitted for regulatory review by Japan's health authority. Acoramidis es un estabilizador de molécula pequeña de transtiretina, altamente potente, oral y en investigación, diseñado para lograr la máxima estabilización y preservar la TTR nativa. Acoramidis is an investigational, oral, highly potent small molecule stabilizer of transthyretin, designed to achieve maximal stabilization and preserve native TTR.