El ensayo de fase III de AstraZeneca en Japón para acoramidis, un tratamiento para la enfermedad cardíaca rara y mortal ATTR-CM, muestra resultados positivos en supervivencia, hospitalizaciones y calidad de vida.
Acoramidis de BridgeBio Pharma demostró resultados positivos en un estudio de fase 3 de un solo grupo en pacientes japoneses con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM). El ensayo mostró una mejora en las funciones y medidas de calidad de vida después de 30 meses sin identificar problemas de seguridad. Los datos se presentarán en una reunión médica y se someterán a revisión regulatoria por parte de la autoridad sanitaria de Japón. Acoramidis es un estabilizador de molécula pequeña de transtiretina, altamente potente, oral y en investigación, diseñado para lograr la máxima estabilización y preservar la TTR nativa.
February 02, 2024
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